Segundo o Infarmed, trata-se de um medicamento cujo mecanismo de ação se “encontra direcionado para a causa da doença”, com um esquema de administração de dose única.
“Com esta aprovação ficam regulados os termos e as condições em que o medicamento é adquirido no Serviço Nacional de Saúde (SNS)”, explicou o Infarmed, ao adiantar que a decisão de financiamento deste medicamento foi tomada após a avaliação da sua mais-valia para os doentes e o impacto na sustentabilidade do SNS.
De acordo com o regulador, durante este processo de avaliação, o acesso a todos os doentes que podiam beneficiar com este medicamento “foi assegurado através de autorizações excecionais de utilização”, ao abrigo de um Programa de Acesso Precoce, tendo sido concedidas 17 autorizações.
A atrofia muscular espinhal é uma doença neuromuscular, genética, que causa atrofia e fraqueza muscular dos membros, tronco, músculos bulbares e respiratórios.
A sua evolução conduz à perda progressiva de movimentos e dificuldade respiratória, sendo que os sintomas geralmente aparecem logo após o nascimento.
