Também conhecida como “ataxia espinocerebelosa do tipo 3”, a doença de Machado-Joseph “é uma doença neurodegenerativa hereditária sem cura, causada por uma alteração num gene”, que provoca “problemas na marcha, no equilíbrio, na fala, na deglutição, nos movimentos oculares e ainda no sono”, explica a UC, em comunicado.
O estudo agora divulgado, coordenado por Luís Pereira de Almeida, docente da Faculdade de Farmácia da Universidade de Coimbra (FFUC) e investigador principal do CNC-UC, e por Ana Ferreira, do CNC-UC, constata que a carbamazepina, medicamento usado no tratamento da epilepsia, “e, por isso, pode ser rapidamente reutilizado para tratar outras doenças, o que acaba por ser vantajoso”.
Os cientistas avisam, no entanto, que embora o estudo represente “um passo em frente na procura por um tratamento eficaz” para a doença neurodegenerativa, “está longe de ser uma cura”.
Os investigadores “testaram o potencial deste medicamento [carbamazepina] como promotor da autofagia” – um mecanismo celular de “eliminação de proteínas anormais”, em que as células se regeneram, eliminando toxinas e reciclando nutrientes.
A equipa científica decidiu testar a carbamazepina “depois de ter percebido, numa investigação anterior, que a via da autofagia está desregulada na doença de Machado-Joseph, o que significa que a proteína mutante não é eliminada eficazmente”.
“Por outro lado, observámos que a estimulação da autofagia, por uma estratégia de terapia génica, promoveu neuroproteção em modelos da doença”, sublinha, na nota, Ana Ferreira, a primeira autora do artigo científico.
Em experiências realizadas em ratinhos, “após a administração da carbamazepina, num regime de tratamento específico”, os investigadores perceberam que o fármaco “foi capaz de aumentar a autofagia e promover a degradação da proteína mutante”.
“Além disso, o tratamento reduziu os défices motores e a neuropatologia nos modelos animais de doença», destaca a investigadora do CNC-UC.
Além de Luís Pereira de Almeida e Ana Ferreira, participaram no estudo Sara Carmo-Silva, José Miguel Codêsso, Patrick Silva e Clévio Nóbrega, também investigadores do CNC-UC, e Alberto Martinez e Marcondes França Jr., do Departamento de Neurologia da Faculdade de Ciências Médicas da Universidade Estadual de Campinas (Brasil).
