Segundo o Infarmed, foi aprovado o financiamento público para uso, em associação, de ambos os medicamentos nos casos de crianças entre os 6 e os 11 anos "que têm pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR)".
A Autoridade do Medicamento diz ainda que o Kaftrio só deve ser prescrito por profissionais de saúde com experiência no tratamento da fibrose quística e acrescenta que, se o genótipo do doente for desconhecido, "deverá efetuar-se um método de genotipagem exato e validado para confirmar a presença de pelo menos uma mutação F508del".
A fibrose quística é uma doença genética rara, que afeta cerca de 400 pessoas em Portugal. Provoca deterioração da função pulmonar, infeções broncopulmonares e desnutrição, que, eventualmente, levam à morte do doente.
Em março de 2021, na sequência da história da jovem Constança Bradell, que expôs nas redes sociais a sua luta contra a doença e se queixou da demora na aprovação do Kaftrio em Portugal, o Infarmed esclareceu que o acesso àquele medicamento inovador já era possível desde novembro de 2020 através de Autorização de Utilização Especial (AUE) submetida por um hospital do Serviço Nacional de Saúde.
A jovem acabou por morrer em julho de 2021, aos 24 anos.
Mais tarde, em dezembro de 2021, dezenas de doentes com fibrose quística reiteraram o apelo ao Infarmed para uma maior celeridade no acesso a este medicamento – que na altura já tinha sido aprovado pela Agência Europeia do Medicamento e pela Comissão Europeia.
Já em março de 2022, a Autoridade do Medicamento e Produtos de Saúde alargou o uso a um maior número de doentes e, na ocasião, estimava um aumento de 140 para cerca de 215 dos doentes elegíveis para esta terapêutica.
Até agora, o uso do medicamento estava autorizado apenas em pessoas com idade igual ou superior a 12 anos.
Lusa
